مهارکننده خوراکی BTK، ریمی‌بروتینیب، در آزمایش‌های فاز ۳ ام‌اس برتری نشان داد

شرکت نوارتیس اعلام کرده است که داروی آزمایشی آن برای مالتیپل اسکلروزیس، یعنی ریمی‌بروتینیب، با موفقیت توانسته است نرخ عود بیماری را در دو کارآزمایی بالینی جهانی فاز ۳ کاهش دهد. این قرص که دو بار در روز مصرف می‌شود، عملکرد بهتری نسبت به درمان خوراکی استاندارد تری‌فلونوماید داشته و یک درمان اصلاح‌کننده بیماری با اثربخشی بالا را در قالبی راحت ارائه می‌دهد.[1][2]

برای بیمارانی که با ام‌اس عودکننده زندگی می‌کنند، چشم‌انداز درمان مدت‌هاست که با یک مصالحه ناامیدکننده تعریف شده است. قوی‌ترین داروهایی که قادر به متوقف کردن حمله سیستم ایمنی به مغز و نخاع هستند، معمولاً نیاز به تزریقات وریدی یا تزریق‌های منظم در بیمارستان دارند. در مقابل، بسیاری از قرص‌های روزانه موجود، راحتی بیشتری را فراهم می‌کنند اما اثربخشی کلی پایین‌تری دارند.[6]

داده‌های جدید منتشر شده از کارآزمایی‌های ریمدل-۱ (REMODEL-1) و ریمدل-۲ (REMODEL-2) نشان می‌دهد که ریمی‌بروتینیب می‌تواند این شکاف را پر کند. در هر دو مطالعه، بیمارانی که داروی جدید را مصرف می‌کردند، در مقایسه با مصرف‌کنندگان تری‌فلونوماید (یک درمان خوراکی پایه که به طور گسترده تجویز می‌شود)، عودهای بیماری بسیار کمتری را تجربه کردند—دوره‌هایی که علائم عصبی به طور ناگهانی بدتر می‌شوند.[3][4]

ریمی‌بروتینیب متعلق به دسته‌ای از داروهاست که به دقت زیر نظر هستند و به عنوان مهارکننده‌های تیروزین کیناز بروتون (BTK) شناخته می‌شوند. این داروها با مسدود کردن آنزیم خاصی عمل می‌کنند که سلول‌های B و میکروگلیا را فعال می‌کند؛ سلول‌های ایمنی که مسئول ایجاد التهاب و آسیب رساندن به غلاف محافظ میلین اطراف رشته‌های عصبی در بیماران ام‌اس هستند.[5]

اگرچه مکانیسم عمل این داروها بسیار هدفمند است، اما توسعه مهارکننده‌های BTK برای ام‌اس با شکست‌های زیادی همراه بوده است. در سال‌های اخیر، چندین شرکت دارویی رقیب شاهد توقف یا کنار گذاشته شدن کارآزمایی‌های مهارکننده BTK خود توسط نهادهای نظارتی بوده‌اند، که دلیل آن نرخ هشداردهنده آسیب کبدی ناشی از دارو در میان شرکت‌کنندگان بوده است.[5][6]

این موضوع، مشخصات ایمنی ریمی‌بروتینیب را به حیاتی‌ترین نکته قابل توجه از داده‌های فاز ۳ تبدیل می‌کند. بر اساس نتایج کارآزمایی، این دارو مشخصات ایمنی و تحمل‌پذیری مطلوبی را نشان داد، به طوری که ناهنجاری‌های آزمایش عملکرد کبد بین گروه‌های ریمی‌بروتینیب و تری‌فلونوماید متعادل باقی ماند.[1][2]

عدم وجود سمیت کبدی شدید، یک سیگنال اطمینان‌بخش برای بیمارانی است که ممکن است در نهایت برای دهه‌ها به این دارو تکیه کنند. از آنجایی که ام‌اس یک بیماری مادام‌العمر است، هر درمان روزانه‌ای باید ثابت کند که می‌تواند بیماری را سرکوب کند بدون اینکه به آرامی سایر اندام‌های حیاتی را تخریب کند.[6]

فراتر از کاهش عودهای حاد، محققان همچنین در حال ارزیابی این موضوع هستند که آیا مهارکننده‌های BTK می‌توانند از سد خونی-مغزی عبور کنند تا التهاب مزمن و خاموشی را که باعث پیشرفت ناتوانی طولانی‌مدت می‌شود، آرام کنند. در حالی که نتایج اولیه بر نرخ عود متمرکز بود، داده‌های عمیق‌تر در مورد معیارهای ناتوانی در کنفرانس‌های پزشکی آتی ارائه خواهد شد.[3][5]

نوارتیس اعلام کرده است که اکنون داده‌های کارآزمایی ریمدل را برای مقامات بهداشتی جهانی، از جمله سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و آژانس دارویی اروپا، ارسال خواهد کرد. در صورت تأیید، ریمی‌بروتینیب وارد بازار ام‌اس خواهد شد که بازاری شلوغ اما بسیار بخش‌بندی شده است و گزینه‌ای جدید برای بیمارانی ارائه می‌دهد که به دنبال اثربخشی بالا بدون بار لجستیکی مراکز تزریق وریدی هستند.[1][4]

در حال حاضر، بیمارانی که ام‌اس خود را مدیریت می‌کنند، نباید برنامه‌های درمانی خود را تغییر دهند. بررسی‌های نظارتی معمولاً چندین ماه تا یک سال طول می‌کشد، به این معنی که دارو فوراً در داروخانه‌ها در دسترس نخواهد بود. با این حال، موفقیت این کارآزمایی‌ها دلیل ملموسی برای خوش‌بینی فراهم می‌کند که استاندارد مراقبت همچنان در حال پیشرفت به سمت گزینه‌های قوی‌تر و کمتر تهاجمی است.[6]