پیشرفت‌های کشف دارو با هوش مصنوعی، زمان توسعه را ۷۰٪ کاهش داده و نرخ موفقیت بالینی را دو برابر می‌کند

صنعت داروسازی در حال تجربه یک تحول ساختاری است، زیرا هوش مصنوعی از یک ابزار تحقیقاتی نظری به یک موتور اثبات‌شده برای کشف دارو تبدیل شده است. برای دهه‌ها، یافتن یک داروی جدید فرآیندی طاقت‌فرسا و ده‌ساله بود که با ریسک مالی عظیم و شکست‌های مکرر مشخص می‌شد. اکنون، حجم حیاتی از داده‌های بالینی و سرمایه خطرپذیر تأیید می‌کند که مدل‌های هوش مصنوعی مولد با موفقیت در حال بازنویسی اقتصاد بنیادی داروشناسی هستند.[2]

کاتالیزور مالی این تغییر در این هفته به وضوح قابل مشاهده شد. TechCrunch گزارش می‌دهد که مایلز ونگ (Miles Wang)، محقق برجسته سابق OpenAI، در حال مذاکرات پیشرفته با Lightspeed Venture Partners برای راه‌اندازی یک استارتاپ جدید کشف دارو با هوش مصنوعی است که به دنبال ارزش‌گذاری حیرت‌انگیز ۲ میلیارد دلاری است. این تزریق سرمایه عظیم نشان‌دهنده درک گسترده‌تری در سراسر بخش بیوتکنولوژی است که مدل‌های هوش مصنوعی مولد اکنون می‌توانند ساختارهای مولکولی و تاخوردگی پروتئین را با دقت بی‌سابقه‌ای پیش‌بینی کنند، و سرمایه‌گذاران را ترغیب می‌کند تا به جای غول‌های دارویی سنتی، روی شرکت‌های بومی هوش مصنوعی میلیاردها دلار شرط‌بندی کنند.[1][2]

ادعای اصلی که این سرمایه‌گذاری را هدایت می‌کند، کاهش چشمگیر در جدول‌های زمانی تحقیق است. بر اساس یک مطالعه مهم و بازبینی‌شده توسط همتایان که این هفته در Nature Medicine منتشر شد، خطوط لوله مبتنی بر هوش مصنوعی با موفقیت مرحله توسعه پیش‌بالینی – یعنی زمان لازم برای شناسایی یک هدف بیولوژیکی و طراحی یک مولکول قابل اجرا – را به طور متوسط ۷۰٪ کاهش داده‌اند. آنچه قبلاً به چهار تا شش سال کار آزمایشگاهی نیاز داشت، اکنون در ۱۲ تا ۱۸ ماه با استفاده از مدل‌های محاسباتی پیشرفته انجام می‌شود.

MIT Technology Review مکانیسم پشت این تسریع را توضیح می‌دهد. کشف سنتی دارو به شدت متکی بر غربالگری با توان عملیاتی بالا (high-throughput screening) است، که اساساً یک روش نیروی بی‌رحمانه برای آزمایش فیزیکی هزاران ترکیب شیمیایی است تا ببیند کدام یک با هدف بیماری تعامل دارند. نسل جدید مدل‌های هوش مصنوعی این الگو را به کلی تغییر می‌دهد. به جای جستجوی سوزن در انبار کاه، هوش مصنوعی به عنوان یک معمار مولکولی عمل می‌کند و مولکول‌های سفارشی طراحی شده برای اتصال به اهداف بیماری را تولید می‌کند و سال‌ها آزمون و خطای فیزیکی را دور می‌زند.

فراتر از سرعت، دومین پیشرفت بزرگ در قابلیت حیات بالینی نهفته است. مهم‌ترین گلوگاه در داروشناسی همیشه مرحله آزمایش بالینی بوده است، جایی که تقریباً ۹۰٪ از داروهای کاندید به دلیل سمیت پیش‌بینی نشده یا عدم اثربخشی در انسان شکست می‌خورند. یک تحلیل جامع توسط STAT News از ۵۰ مولکول طراحی شده توسط هوش مصنوعی که اخیراً وارد آزمایش‌های فاز یک شده‌اند، افزایش ۲.۱ برابری در نرخ موفقیت را در مقایسه با میانگین تاریخی صنعت نشان می‌دهد، که نشان‌دهنده یک تغییر الگو در نحوه مدیریت ریسک در توسعه دارو است.

شواهد پشتیبان این نرخ‌های موفقیت بهبود یافته، قوی است و ریشه در توانایی هوش مصنوعی برای پیش‌بینی پاسخ‌های بیولوژیکی انسان دارد. The Lancet اخیراً داده‌های تجمیع‌شده آزمایش‌ها را منتشر کرده است که تأیید می‌کند مدل‌های هوش مصنوعی در شناسایی ترکیبات سمی قبل از رسیدن آنها به سوژه‌های انسانی، فوق‌العاده ماهر هستند. با شبیه‌سازی نحوه تعامل یک مولکول با کبد، کلیه‌ها و سیستم قلبی عروقی انسان در یک محیط مجازی، محققان کاندیداهای محکوم به شکست را سال‌ها قبل فیلتر می‌کنند و میلیاردها دلار در هزینه‌های تلف شده آزمایش صرفه‌جویی می‌کنند.[3]

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) رسماً این تغییر تکنولوژیکی را به رسمیت شناخته و راهنمایی‌های به‌روز شده‌ای را در مورد ارائه داده‌های داروشناسی تولید شده توسط هوش مصنوعی منتشر کرده است. این سازمان خاطرنشان می‌کند که در حالی که روش‌های محاسباتی مورد استفاده برای کشف این داروها جدید هستند، شواهد بیوشیمیایی مورد نیاز برای تأیید همچنان به شدت به نتایج بالینی فیزیکی گره خورده است. چارچوب FDA تضمین می‌کند که در حالی که هوش مصنوعی می‌تواند مرحله کشف را تسریع کند، استانداردهای ایمنی دقیق و پروتکل‌های آزمایش انسانی دور زده نمی‌شوند.

پیامدهای مالی این کارایی‌ها حیرت‌آور است. تحلیل بلومبرگ از بخش بیوتکنولوژی نشان می‌دهد که این کاهش ۷۰ درصدی در جدول زمانی پیش‌بالینی، همراه با دو برابر شدن نرخ موفقیت بالینی، می‌تواند میانگین هزینه عرضه یک داروی جدید به بازار را از ۲.۶ میلیارد دلار به زیر ۸۰۰ میلیون دلار کاهش دهد. انتظار می‌رود این کاهش چشمگیر در هزینه‌های سربار در نهایت به مصرف‌کنندگان منتقل شود و به طور بالقوه هزینه‌های گزاف درمان‌های جدید را کاهش داده و پیگیری درمان بیماری‌های نادر را از نظر مالی امکان‌پذیر سازد.[2]

Endpoints News چندین داستان موفقیت‌آمیز واقعی در حال انجام را برجسته می‌کند که این داده‌ها را تأیید می‌کنند. از جمله قابل توجه‌ترین آنها، یک درمان جدید برای فیبروز ریوی ایدیوپاتیک است که تنها در ۱۸ ماه از مفهوم محاسباتی اولیه به آزمایش‌های انسانی منتقل شد. از لحاظ تاریخی، توسعه یک درمان هدفمند برای چنین بیماری تنفسی پیچیده‌ای قبل از تجویز اولین دوز انسانی، تا شش سال طول می‌کشید.

با این حال، مجموعه شواهد پیرامون کشف دارو با هوش مصنوعی شامل زمینه‌هایی از عدم قطعیت شفاف است. با وجود خوش‌بینی فراوان، داده‌های مربوط به موفقیت بالینی در مراحل پایانی ناقص باقی مانده است. در حالی که آزمایش‌های فاز یک (ایمنی) و فاز دو (اثربخشی) بهبود قابل توجهی را نشان می‌دهند، تعداد بسیار کمی از داروهای طراحی شده توسط هوش مصنوعی، آزمایش‌های عظیم و چند ساله فاز سه را که برای تأیید نهایی بازار مورد نیاز است، تکمیل کرده‌اند. شکاکان صنعت هشدار می‌دهند که تا زمانی که این مولکول‌ها با موفقیت از موانع نظارتی نهایی عبور نکنند، نباید پیروزی کامل اعلام شود.

علاوه بر این، محققانی که در Nature Medicine می‌نویسند، در مورد محدودیت‌های پیچیدگی بیولوژیکی هشدار می‌دهند. در حالی که هوش مصنوعی در طراحی مولکول‌ها برای اهداف بیولوژیکی به خوبی درک شده عالی عمل می‌کند، اما برای اختراع درمان‌هایی برای بیماری‌هایی که مکانیسم بیولوژیکی زمینه‌ای آنها همچنان یک راز است، مانند آلزایمر یا برخی سرطان‌های پیچیده، دچار مشکل می‌شود. هوش مصنوعی فقط می‌تواند بر اساس داده‌های بیولوژیکی که بر روی آنها آموزش دیده است، بهینه‌سازی کند؛ نمی‌تواند به طور مستقل زیست‌شناسی جدید انسانی را کشف کند.

اکوسیستم همچنین در حال حاضر به دو اردوگاه فلسفی متمایز در مورد دسترسی به داده‌ها تقسیم می‌شود. همانطور که TechCrunch در مورد سرمایه‌گذاری جدید ونگ اشاره می‌کند، مدل‌های اختصاصی که بر روی مجموعه‌های داده عظیم و خصوصی دارویی آموزش دیده‌اند، ارزش‌گذاری‌های بالایی را به خود اختصاص داده و رونق سرمایه‌گذاری فعلی را هدایت می‌کنند. در مقابل، کنسرسیوم‌های دانشگاهی و طرفداران منبع باز (open-source) برای مدل‌های بیولوژیکی عمومی فشار می‌آورند تا اطمینان حاصل شود که پیشرفت‌ها در بیماری‌های نادر و غیرسودآور پشت دیوارهای پرداخت شرکتی قفل نمی‌شوند.[1]

در نهایت، ادغام علم داده پیشرفته در داروشناسی، مهم‌ترین جهش در تحقیقات پزشکی از زمان توالی‌یابی ژنوم انسانی را نشان می‌دهد. همانطور که این مدل‌ها بازخورد بالینی بیشتری را از آزمایش‌های در حال انجام دریافت می‌کنند، دقت پیش‌بینی آنها تنها افزایش خواهد یافت. در حالی که داده‌های نهایی فاز سه هنوز در حال بلوغ هستند، شواهد به شدت نشان می‌دهد که جدول زمانی سنتی و ده‌ساله کشف دارو به سرعت در حال منسوخ شدن است.[2][3]