داروهای طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی «زیست‌شناسی مولد» وارد مرحله سوم آزمایش بالینی شدند و قوانین کشف دارو را بازنویسی می‌کنند

برای یک دهه، هوش مصنوعی در کشف دارو بر اساس وعده‌هایی مبنی بر زمان‌بندی‌های سریع‌تر و مولکول‌های جدیدی که هیچ شیمیدان انسانی قادر به طراحی آن‌ها نبود، پیش رفته است. اکنون، این تئوری محاسباتی با سخت‌ترین آزمون در علم پزشکی روبرو است. زیست‌شناسی مولد رسماً از میز آزمایشگاه به مرحله نهایی آزمایش‌های بالینی منتقل شده است، به طوری که چندین داروی طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی – از جمله یک درمان جدید برای یک بیماری کشنده ریوی – وارد آزمایش‌های فاز سوم شده‌اند. این مرحله، آخرین مانع قبل از تأیید نظارتی است و ثابت خواهد کرد که آیا هوش مصنوعی واقعاً می‌تواند داروهایی تولید کند که در بدن انسان مؤثر باشند، نه صرفاً نمرات معیار چشمگیر بر روی یک سرور.[3][4]

واضح‌ترین مورد آزمایشی، «رنتوسرتیب» (rentosertib) است؛ یک قرص آزمایشی برای فیبروز ریوی ایدیوپاتیک (IPF) که توسط شرکت «اینسیلیکو مدیسین» مستقر در هنگ کنگ توسعه یافته است. در کشف داروی سنتی، محققان با یک هدف بیولوژیکی شناخته‌شده شروع می‌کنند و کتابخانه‌های عظیمی از ترکیبات موجود را به امید یافتن یک مورد مناسب غربالگری می‌کنند. اینسیلیکو این فرآیند را معکوس کرد. این شرکت از موتور زیست‌شناسی هوش مصنوعی خود به نام «پاندااومیکس» (PandaOmics) برای تجزیه و تحلیل مجموعه‌داده‌های عظیم مسیرهای پیری و بیماری استفاده کرد و پروتئینی به نام TNIK را به عنوان محرک جدید زخم شدن ریه شناسایی نمود. سپس، یک پلتفرم شیمی مولد به نام «شیمی ۴۲» (Chemistry42) یک ساختار مولکولی کاملاً جدید را از ابتدا و به طور خاص برای مهار آن پروتئین طراحی کرد.[1][2][7]

رنتوسرتیب اکنون اولین دارویی است که به فاز سوم رسیده و در آن هم هدف بیولوژیکی و هم ساختار شیمیایی به طور کامل توسط هوش مصنوعی تولید شده‌اند. در ۷ ژوئیه ۲۰۲۶ (۱۶ تیر ۱۴۰۵)، اینسیلیکو یک کارآزمایی تصادفی، دوسوکور و ۵۲ هفته‌ای با ۳۲۰ بیمار را در سایت‌هایی در سراسر چین آغاز کرد. اهمیت این موضوع برای بیماران IPF بسیار زیاد است؛ این بیماری باعث زخم شدن پیشرونده و غیرقابل برگشت ریه می‌شود و درمان‌های فعلی تنها سرعت زوال را کاهش می‌دهند، نه اینکه آن را متوقف کنند.[1][2][4]

داده‌هایی که رنتوسرتیب را به فاز سوم سوق می‌دهند، امیدوارکننده اما مقدماتی هستند. در یک مطالعه فاز IIa دوازده هفته‌ای که در مجله «نیچر مدیسین» منتشر شد، بیمارانی که دوز روزانه ۶۰ میلی‌گرمی مصرف می‌کردند، شاهد بهبود میانگین ۹۸.۴ میلی‌لیتری در ظرفیت حیاتی اجباری (FVC) خود – یک معیار کلیدی عملکرد ریه – بودند، در حالی که گروه دارونما (پلاسبو) ۲۰.۳ میلی‌لیتر کاهش نشان داد. با این حال، همانطور که محققان بالینی اشاره می‌کنند، یک سیگنال ۱۲ هفته‌ای در ۷۱ بیمار، تفاوت زیادی با اثبات اصلاح طولانی‌مدت بیماری در طول یک سال کامل در یک جمعیت بزرگ دارد.[2][5]

اینسیلیکو تنها شرکتی نیست که در آستانه فاز سوم قرار دارد. شرکت «جنریت:بایومدیسینز» (Generate:Biomedicines)، که زیست‌شناسی را به عنوان یک زبان قابل برنامه‌ریزی در نظر می‌گیرد، یک آنتی‌بادی مهندسی‌شده با هوش مصنوعی به نام GB-0895 را وارد آزمایش‌های جهانی فاز سوم برای آسم شدید کرده است. سیستم هوش مصنوعی آن‌ها به طور همزمان آنتی‌بادی را برای میل ترکیبی اتصال، افزایش نیمه‌عمر و قابلیت تولید بهینه کرد، پیش از آنکه حتی یک مولکول سنتز شود – یک عمل متعادل‌سازی چندپارامتری که به طور سنتی نیازمند سال‌ها کار تکراری آزمایشگاهی است.[5][6]

در سراسر صنعت، خط لوله تولید به سرعت در حال بلوغ است. ردیاب‌های صنعتی بیش از ۱۵۰ مولکول کشف‌شده یا طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی را در حال حاضر در آزمایش‌های انسانی شمارش می‌کنند. تقریباً ۱۵ مورد از این برنامه‌ها به فاز سوم رسیده‌اند. سرعت مرحله پیش‌بالینی غیرقابل انکار است: پلتفرم‌های هوش مصنوعی به طور مداوم نامزدهای توسعه را در ۱۲ تا ۱۸ ماه ارائه می‌دهند، در مقایسه با ۲.۵ تا ۴ سال سنتی، در حالی که تنها ده‌ها مولکول را سنتز می‌کنند به جای هزاران مولکول.[4][6]

با این حال، سؤال نهایی بی‌پاسخ باقی می‌ماند: آیا این سرعت پیش‌بالینی تسریع‌شده به نرخ موفقیت بالاتری در انسان‌ها منجر می‌شود؟ تا اواسط سال ۲۰۲۶، هیچ داروی کاملاً طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی تأییدیه FDA را دریافت نکرده است. این حوزه قبلاً شکست‌های مهمی را تجربه کرده است، از جمله کنار گذاشتن بی‌سروصدای اولین داروی طراحی‌شده توسط هوش مصنوعی که در سال ۲۰۲۰ وارد آزمایش‌ها شد. زیست‌شناسی به طور مشهوری پیچیده است و مولکولی که در یک شبیه‌سازی ابری کاملاً متصل می‌شود، ممکن است به دلیل سمیت پیش‌بینی‌نشده یا عدم اثربخشی در یک ارگانیسم پیچیده انسانی شکست بخورد.[5][6]

اگر این آزمایش‌های فاز سوم موفق شوند، اقتصاد و زمان‌بندی‌های صنعت داروسازی را به طور اساسی بازنویسی خواهند کرد. این امر ثابت می‌کند که زیست‌شناسی می‌تواند به صورت برنامه‌ریزی‌شده مهندسی شود و کشف دارو را از یک فرآیند آزمون و خطای دستی به یک فرآیند تولید قابل پیش‌بینی تغییر دهد. اما تنظیم‌کنندگان و دانشمندان بر موضع خود پافشاری می‌کنند: این واقعیت که یک هوش مصنوعی دارویی را طراحی کرده است، سطح معیار شواهد را کاهش نمی‌دهد. مولکول‌ها اکنون باید از واقعیت بی‌رحمانه و دوگانه آزمایش‌های بالینی مراحل نهایی جان سالم به در ببرند.[3][7]