مدل آماری نشان می‌دهد ۸۷ درصد از بیماران میلوما با تک-دارا به طول عمر طبیعی می‌رسند

در ۲۳ سپتامبر ۲۰۲۶، شرکت جانسون اند جانسون داده‌های مدل‌سازی آماری حاصل از کارآزمایی فاز ۳ MajesTEC-3 را منتشر کرد. این داده‌ها پیش‌بینی می‌کنند که حدود ۸۷ درصد از بیماران تحت درمان با ترکیب داروهای Tecvayli و Darzalex Faspro ممکن است به امید به زندگی مشابه با جمعیت عمومی دست یابند. این تحلیل، با به‌کارگیری یک «مدل درمان ترکیبی بقای نسبی» بر روی پیامدهای بالینی بیمارانی انجام شد که مبتلا به مولتیپل میلومای عودکننده یا مقاوم بودند و پیش‌تر یک تا سه خط درمانی را دریافت کرده بودند.[2][3]

مولتیپل میلوما دومین سرطان شایع خون است که با تکثیر بدخیم سلول‌های پلاسما در مغز استخوان شناخته می‌شود. مکانیسم این بیماری به‌گونه‌ای است که برای بیمارانی که بیماری‌شان پس از درمان‌های اولیه عود کرده یا مقاوم شده است، خطوط درمانی بعدی از نظر تاریخی بازدهی نزولی دارند. همین امر سبب شده تا یافتن رژیم‌های دارویی که بتوانند کنترل پایدار و بلندمدتی بر بیماری ایجاد کنند، به کانون اصلی پژوهش‌های انکولوژی تبدیل شود.[1][3]

اما این مدل آماری چگونه کار می‌کند؟ «مدل درمان ترکیبی» یک رویکرد آماری است که نسبت بیمارانی را تخمین می‌زند که در مقایسه با جمعیت عمومی هم‌سن خود، مرگ‌ومیر مازادی ناشی از بیماری‌شان تجربه نخواهند کرد؛ نسبتی که به آن «کسر بهبودیافته» می‌گویند.

پژوهشگران با اعمال این مدل بر روی داده‌های واقعیِ بقای بدون پیشرفت بیماری و بقای کلی در این کارآزمایی، کسر بهبودیافته را برای ترکیب دارویی Tecvayli و Darzalex Faspro (یا همان Tec-Dara) معادل ۸۶٫۶ درصد برآورد کردند، در حالی که این رقم برای گروه کنترل که استاندارد مراقبتی رایج را دریافت می‌کردند، صفر درصد بود.[2][4]

بر اساس محاسبات این مدل، امید به زندگیِ باقی‌مانده برای بیمارانی که ترکیب Tec-Dara را دریافت می‌کنند، ۱۸٫۵ سال پیش‌بینی شده است. این رقم تقریباً چهار برابرِ ۴٫۹ سالی است که برای بیماران تحت رژیم استاندارد مراقبتی (دگزامتازون به همراه پومالیدوماید یا بورتزومیب - DPd/DVd) تخمین زده می‌شود و به عدد ۲۱٫۱ سال که برای جمعیت عمومیِ همسان انتظار می‌رود، بسیار نزدیک است.[1][2]

این پیش‌بینی‌های آماری بر پایه بهبودهای بالینی قابل‌توجهی استوارند که در مقطع ۳۶ ماهه مطالعه MajesTEC-3 مشاهده شده است. بروز انباشته‌ی پیشرفت بیماری در گروه دریافت‌کننده Tec-Dara برابر با ۸٫۷ درصد بود، در حالی که این میزان در گروه استاندارد مراقبتی به ۶۲٫۱ درصد می‌رسید؛ این یعنی کاهش ۹۰ درصدی در خطر پیشرفت بیماری.[2][3]

نرخ بقای کلی در ماه سی‌وششم برای بیماران تحت درمان ترکیبی ۸۳٫۳ درصد بود، در حالی که این رقم برای گروه رژیم استاندارد ۶۵٫۰ درصد ثبت شد. نکته قابل‌تأمل این است که داده‌ها هیچ تفاوت معناداری را در مرگ‌ومیرهای غیرمرتبط با عود بیماری بین این دو گروه نشان ندادند (به ترتیب ۱۰٫۲ درصد و ۹٫۰ درصد). این موضوع از نظر مکانیسمی نشان می‌دهد که مزیت بقا در این بیماران، کاملاً ناشی از بهبود کنترل بیماری بوده است، نه تغییر در سایر خطرات مرگ‌ومیر.[1][2]

دکتر لوسیانو جی. کاستا، مدیر برنامه تحقیق و درمان مولتیپل میلوما در دانشگاه آلاباما در برمینگام، در این باره می‌گوید: «این یافته‌ها نشان می‌دهند که انتخاب درمان در زمان اولین عود بیماری، تا چه حد می‌تواند در شکل‌دهی به مسیر بلندمدت بیمار سرنوشت‌ساز باشد.» او خاطرنشان کرد که کنترل پایدار بیماری که با این ترکیب دارویی مشاهده شده، در حال تغییر دادن انتظارات ما از دستاوردهای درمانی در مولتیپل میلومای عودکننده یا مقاوم است.[1]

این رژیم ترکیبی در مارس ۲۰۲۶ از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در اوت ۲۰۲۶ از سوی کمیسیون اروپا برای استفاده در مراحل اولیه‌ای چون خط دوم درمان، تأییدیه دریافت کرد. اکنون که این مدل‌های آماری به انجمن بین‌المللی میلوما ارائه شده‌اند، تمرکزها به این سمت معطوف خواهد شد که دستورالعمل‌های بالینی و رویه‌های تجویز دارو در دنیای واقعی، با چه سرعتی خود را با این مزایای پیش‌بینی‌شده برای بقای بلندمدت بیماران تطبیق خواهند داد.[1][3]