تایید داروی ترکیبی جدید برای سرطان پیشرفته سینه با جهش ESR1 توسط FDA

در ۱۸ سپتامبر ۲۰۲۶، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یک ترکیب دارویی جدید را برای مقابله با یکی از چالش‌برانگیزترین انواع سرطان سینه تایید کرد. این تاییدیه شامل استفاده همزمان از داروی «اینلوریو» (Imlunestrant) و «ورزنیو» (Abemaciclib) برای بزرگسالان مبتلا به سرطان سینه پیشرفته یا متاستاتیک است.[1][2]

این درمان مشخصاً برای بیمارانی طراحی شده است که تومورهای آن‌ها دارای گیرنده استروژن مثبت (ER-positive) و گیرنده HER2 منفی بوده و مهم‌تر از همه، حامل جهش ژنتیکی خاصی به نام ESR1 هستند. این بیماران پیش از این باید حداقل یک دوره درمان غدد درون‌ریز (هورمون‌تراپی) را پشت سر گذاشته و با پیشرفت بیماری مواجه شده باشند.[1][3]

جهش ژنتیکی ESR1 معمولاً به عنوان یک مکانیسم مقاومت در برابر درمان‌های استاندارد مانند مهارکننده‌های آروماتاز ظاهر می‌شود. هنگامی که این جهش رخ می‌دهد، تومور می‌تواند حتی در غیاب استروژن نیز به رشد خود ادامه دهد، که این امر گزینه‌های درمانی را به شدت محدود می‌کند.[2][4]

تصمیم FDA بر اساس نتایج درخشان کارآزمایی بالینی فاز ۳ به نام EMBER-3 اتخاذ شده است. در این مطالعه گسترده، ۸۷۴ بیمار مبتلا به سرطان سینه پیشرفته که پیش‌تر تحت درمان قرار گرفته بودند، مورد بررسی قرار گرفتند.[1][5]

در زیرگروه بیمارانی که دارای تومورهای جهش‌یافته ESR1 بودند، نتایج نشان‌دهنده یک پیشرفت چشمگیر بود. بیمارانی که ترکیب دارویی اینلوریو و ورزنیو را دریافت کردند، به طور متوسط ۱۱٫۱ ماه بدون پیشرفت بیماری به زندگی خود ادامه دادند.[3][4]

در مقابل، بیمارانی که تنها داروی اینلوریو را دریافت کرده بودند، میانگین بقای بدون پیشرفت بیماری در آن‌ها تنها ۵٫۵ ماه بود. این تفاوت به معنای کاهش ۴۷ درصدی در خطر پیشرفت بیماری یا مرگ برای بیمارانی است که از درمان ترکیبی استفاده کرده‌اند.[2][3]

علاوه بر افزایش زمان بقای بدون پیشرفت، نرخ پاسخ عینی (درصدی از بیماران که تومورهای آن‌ها به طور قابل‌توجهی کوچک شده است) نیز در گروه دریافت‌کننده ترکیب دارویی به ۳۵ درصد رسید، در حالی که این رقم برای گروه تک‌دارویی تنها ۱۵ درصد بود.[4]

همزمان با تایید این داروها، FDA آزمایش خون Guardant360 CDx را نیز به عنوان یک ابزار تشخیصی همراه تایید کرد. این آزمایش به پزشکان اجازه می‌دهد تا با بررسی دی‌ان‌ای تومور در گردش خون (ctDNA)، بیمارانی را که دارای جهش ESR1 هستند شناسایی کرده و آن‌ها را برای این درمان هدفمند انتخاب کنند.[1][5]

این ترکیب دارویی که توسط شرکت «ایلای لیلی» (Eli Lilly) تولید شده است، به صورت کاملاً خوراکی مصرف می‌شود. دوز توصیه‌شده شامل ۴۰۰ میلی‌گرم اینلوریو یک بار در روز و ۱۵۰ میلی‌گرم ورزنیو دو بار در روز است که تا زمان پیشرفت مجدد بیماری یا بروز عوارض جانبی غیرقابل تحمل ادامه می‌یابد.[2][3]

جیکوب ون ناردن، رئیس بخش انکولوژی شرکت ایلای لیلی، درباره این دستاورد می‌گوید: «شما می‌توانید تصور کنید که این مانند داشتن تمام ابزارهای لازم در یک جعبه‌ابزار است. ما می‌توانیم این داروها را ترکیب کنیم و کارآزمایی‌های بالینی مناسب را پیش ببریم.»[3]

با وجود نتایج امیدبخش، متخصصان بر لزوم نظارت دقیق بر عوارض جانبی تاکید دارند. شایع‌ترین عوارض گزارش‌شده شامل اسهال، کاهش گلبول‌های سفید خون (نوتروپنی) و در موارد نادرتر مشکلات ریوی و کبدی است که نیازمند مدیریت بالینی مستمر توسط تیم درمان است.[5]

این تاییدیه نشان‌دهنده تغییر پارادایم در درمان سرطان سینه به سمت پزشکی شخصی‌سازی‌شده است. با استفاده از آزمایش‌های ژنتیکی دقیق و داروهای هدفمند، اکنون پزشکان می‌توانند به جای رویکردهای درمانی عمومی، دقیقاً بر اساس تغییرات مولکولی تومور هر بیمار، موثرترین خط دفاعی را انتخاب کنند.[4]